Pharming Group, Nadir İmmün Yetmezlik Tedavisi (APDS) için leniolisib için Avrupa’da Hızlandırılmış Değerlendirme Aldı


EMA hızlandırılmış değerlendirme, standart 210 günden 150 güne kadar leniolisib için daha kısa bir inceleme süresi sağlar

Pharming, leniolisib için Pazarlama Yetki Başvurusunu 2022’nin ikinci yarısında gönderme yolunda ilerliyor

LEİDEN, Hollanda, 1 Ağustos 2022 /PRNewswire/ — Pharming Group NV (“Pharming” veya “Şirket”) (EURONEXT Amsterdam: PHARM) (Nasdaq: PHAR), Avrupa İlaç Ajansı’nın (EMA) Beşeri Ürünlere İlişkin Tıbbi Ürünler Komitesi’nin (CHMP) bir onay verdiğini duyurdu. leniolisib için Pazarlama Yetkilendirme Başvurusu (MAA) için hızlandırılmış değerlendirme. Leniolisib, Avrupa Ekonomik Alanı’nda (EEA) yetişkinlerde ve 12 yaş ve üzeri ergenlerde nadir görülen bir birincil immün yetmezlik olan aktive PI3K delta sendromunun (APDS) tedavisi için çalışılmıştır. Pharming yolda ve leniolisib için MAA’sını Ekim 2022’de EMA’ya sunmayı planlıyor.

Pharming Grubu logosu

Hızlandırılmış değerlendirme, CHMP’nin bir MAA’yı gözden geçirme süresini 210 günden 150 güne indirir. EMA, talep üzerine, ürünün halk sağlığı ve terapötik yenilik açısından büyük ilgi gördüğüne karar verirse, bir MAA’nın hızlandırılmış değerlendirmesini verecektir.

Leniolisib için klinik gelişme, hedef hasta popülasyonunda değerlendirilen lenf nodu boyutunda azalma ve immün yetmezliğin düzeltilmesine ilişkin eş-birincil son noktaları karşılayan, ürüne ilişkin bir Faz II/III çalışmasından elde edilen pozitif verileri içerir. Birincil etkililik sonuçları, indeks lenfadenopati lezyonlarında (p=0.0012) log10 dönüştürülmüş çapların toplamında (SPD) başlangıca göre istatistiksel olarak anlamlı bir azalma ile leniolisibin plaseboya göre klinik etkinliğini göstermiştir (p=0.0012) ve artan ile kanıtlandığı gibi bağışıklık işlev bozukluğunun normalleşmesi. başlangıçtan itibaren saf B hücrelerinin oranı (p<0.0001). Lenfadenopati lezyonlarının küçülmesi ve naif B hücrelerinin artan oranı, APDS hastalık belirteçlerinde bir azalmaya işaret ettikleri için hastalarda önemlidir.

Çalışmada, leniolisib genel olarak iyi tolere edildi ve her iki tedavi grubunda da bildirilen advers olayların çoğu hafif olarak sınıflandırıldı. Çalışma tedavisinin kesilmesine yol açan hiçbir yan etki görülmedi, ölüm olmadı ve ciddi yan etki (SAE’ler) insidansı leniolisib grubunda plasebo grubuna göre daha düşüktü. SAE’lerin hiçbirinin çalışma tedavisiyle ilgili olduğundan şüphelenilmemiştir.

anurag relanPharming’in Baş Tıbbi Sorumlusu, şu yorumu yaptı:

“Leniolisib için hızlandırılmış bir düzenleyici incelemenin kabulü, APDS’li hastalar için karşılanmamış yüksek ihtiyacın altını çiziyor ve ürün, bu nadir hastalık için potansiyel olarak ilk onaylanmış tedavidir. Bu, APDS topluluğu ve Pharming için önemli bir kilometre taşıdır ve ilk olarak rapor ettiğimiz başarılı Faz II/III verileri üzerine inşa edilmiştir. Şubat 2022. Bu önemli yeni ürünü immünologlar, hematologlar ve onların hastalarına sunmayı amaçladığımız için, MAA’mız bu yılın Ekim ayında sunulmak üzere yoldayken, düzenleyici inceleme süreci boyunca leniolisib’i ilerletmeye odaklanmaya devam ediyoruz. Avrupa

Aktif Fosfoinositid 3- Hakkındakinaz δ sendrom (APDS)

APDS, milyonda yaklaşık bir ila iki kişiyi etkileyen nadir bir birincil immün yetmezliktir. PASLI olarak da bilinir, iki genden herhangi birindeki varyantlardan kaynaklanır, PIK3CD veya PIK3R1, beyaz kan hücrelerinin olgunlaşmasını düzenleyen. Bu genlerin varyantları, PI3Kδ (fosfoinositid 3-kinaz delta) yolunun hiperaktivitesine yol açar.1,2 PI3Kδ yolundaki dengeli sinyalleşme, fizyolojik bağışıklık fonksiyonu için esastır. Bu yol hiperaktif olduğunda, bağışıklık hücreleri olgunlaşmaz ve düzgün şekilde işlev göremez, bu da bağışıklık yetmezliğine ve düzensizliğe yol açar.1,3 APDS, şiddetli, tekrarlayan sinopulmoner enfeksiyonlar, lenfoproliferasyon, otoimmünite ve enteropati ile karakterizedir.4,5 Bu semptomlar, diğer birincil immün yetmezlikler de dahil olmak üzere çeşitli durumlarla ilişkili olabileceğinden, APDS’li kişiler sıklıkla yanlış teşhis edilir ve ortalama 7 yıllık bir tanı gecikmesi yaşarlar.6 APDS ilerleyici bir hastalık olduğundan, bu gecikme zamanla kalıcı akciğer hasarı ve lenfoma dahil olmak üzere hasar birikmesine neden olabilir.4-7 Bu durumu kesin olarak teşhis etmenin tek yolu genetik testtir.

Leniolisib hakkında

Leniolisib, immünomodülatör ve potansiyel olarak anti-neoplastik aktivitelere sahip, sınıf IA PI3K’nın 110 kDa katalitik alt biriminin delta izoformunun küçük moleküllü bir inhibitörüdür. Leniolisib, fosfatidilinositol-3-4-5-trifosfat (PIP3) üretimini engeller. PIP3, AKT’yi (PDK1 aracılığıyla) spesifik olarak aktive eden önemli bir hücresel haberci olarak hizmet eder ve çoğalma, farklılaşma, sitokin üretimi, hücre hayatta kalması, anjiyogenez ve metabolizma gibi çok sayıda hücre fonksiyonunu düzenler. Her yerde ifade edilen PI3Ka ve PI3Kp’den farklı olarak, PI3Kẟ ve PI3Ky, esas olarak hematopoietik kökenli hücrelerde eksprese edilir. PI3Kẟ’nin adaptif bağışıklık sisteminin (B-hücreleri ve daha az ölçüde T hücreleri) ve ayrıca doğuştan gelen bağışıklık sisteminin (nötrofiller, mast hücreleri ve makrofajlar) sayısız hücresel fonksiyonunu düzenlemedeki merkezi rolü, PI3Kẟ’nin güçlü bir şekilde olduğunu gösterir. çeşitli bağışıklık hastalıkları için geçerli ve potansiyel olarak etkili bir terapötik hedef. Bugüne kadar, leniolisib, hem sağlıklı gönüllülerde yapılan Faz 1 insanda ilk denemede hem de Faz II/III kayıt sağlayan çalışmada iyi tolere edilmiştir.

Pharming Group NV Hakkında

Pharming Group NV (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR), nadir, güçten düşürücü ve yaşamı tehdit eden hastalıkları olan hastaların yaşamlarını dönüştürmeye kendini adamış küresel bir biyofarmasötik şirketidir. Pharming, küçük moleküller, biyolojikler ve erken ila geç aşama geliştirme aşamasında olan gen tedavileri dahil olmak üzere yenilikçi bir protein replasman tedavileri ve hassas ilaçlar portföyü ticarileştiriyor ve geliştiriyor. Pharming’in merkezi Leiden’dedir. Hollandave dünya çapında 30’dan fazla pazarda hastalara hizmet veren çalışanları var. Kuzey Amerika, Avrupa, Orta Doğu, Afrikave Asya Pasifik. Daha fazla bilgi için www.pharming.com adresini ziyaret edin.

İleriye dönük ifadeler

Bu basın bülteni, Pharming’in klinik öncesi çalışmalarının ve ürün adaylarının klinik denemelerinin zamanlaması ve ilerlemesi, Pharming’in klinik ve ticari beklentileri, Pharming’in COVID-19 pandemisinin davranışa yönelik oluşturduğu zorlukların üstesinden gelme yeteneği dahil olmak üzere ileriye dönük ifadeler içermektedir. Pharming’in klinik denemelerinin kapsamı, ilerlemesi ve genişletilmesi dahil ancak bunlarla sınırlı olmamak üzere, beyanların bir dizi riske, belirsizliğe ve varsayıma tabi olduğu tahmini işletme sermayesi gereksinimleri ve nakit kaynakları ile ilgili beklentileri ve bunun maliyeti; ve klinik, bilimsel, düzenleyici ve teknik gelişmeler. Bu riskler ve belirsizlikler ile Pharming’in 2021 Yıllık Raporunda ve sona eren yıl için Form 20-F’deki Yıllık Raporda açıklanan diğer riskler ve belirsizlikler ışığında 31 Aralık 2021 ABD Menkul Kıymetler ve Borsa Komisyonu’na sunulmuşsa, bu tür ileriye dönük beyanlarda tartışılan olaylar ve koşullar gerçekleşmeyebilir ve Pharming’in gerçek sonuçları, öngörülen veya ima edilenlerden önemli ölçüde ve olumsuz olarak farklı olabilir. Herhangi bir ileriye dönük beyan, yalnızca bu basın bülteninin tarihi itibariyle geçerlidir ve bu yayın tarihi itibariyle Pharming’in elinde bulunan bilgilere dayanmaktadır.

İçeriden Bilgi

Bu basın bülteni, AB Piyasa Suistimali Yönetmeliği Madde 7(1) kapsamında içeriden bilgi olarak nitelendirilen veya nitelenebilecek bilgilerin açıklanmasıyla ilgilidir.

Referanslar

1. Lucas CL, et al. Nat İmmünol. 2014;15:88-97.
2. Elkaim E, et al. J Alerji Kliniği İmmünol. 2016;138(1):210-218.
3. Nunes-Santos C, et al. J Alerji Kliniği İmmünol. 2019;143(5):1676-1687.
4. Coulter TI, et al. J Alerji Kliniği İmmünol. 2017;139(2):597-606.
5. Maccari ME, et al. Ön İmmünol. 2018;9:543.
6. Jamee M, et al. Clin Rev Alerji İmmünol. 2020;59(3):323-333.
7. Condliffe AM, Chandra A. Ön İmmünol. 2018;9:338.

Logo –

Pharming Group, Nadir İmmün Yetmezlik Tedavisi (APDS) için leniolisib için Avrupa'da Hızlandırılmış Değerlendirme Aldı

Sorumluluk Reddi:
Bu Basın Bülteni, The Eastern Herald’ın yazı işleri personeli tarafından incelenmedi veya onaylanmadı.


Kaynak : https://www.easternherald.com/2022/08/01/pharming-group-receives-accelerated-assessment-in-europe-for-leniolisib-for-the-treatment-of-rare-immunodeficiency-apds/

Yorum yapın

SMM Panel PDF Kitap indir